Elkezdték tesztelni embereken az injekciót, amely visszafordíthatja a sejtek öregedését

–

A sejtszintű öregedés visszafordítását ígérő génterápiát emberen is elkezdték tesztelni. A bostoni Life Biosciences bejelentette, hogy beadta az első betegnek az ER-100 nevű kísérleti kezelését. A vállalat néhány hónappal azután lépett a klinikai tesztelési fázisba, hogy az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA engedélyezte a vizsgálat megkezdését.

A kísérlet egyelőre szűk célra, a glaukómás betegek látóidegének regenerálására fókuszál. A betegség során a retinális ganglionsejtek fokozatosan pusztulnak el, ezek az idegsejtek pedig a szem és az agy közötti információátvitelben kulcsszerepet játszanak. A jelenleg elérhető terápiák a sejtek pusztulását legfeljebb lassítani tudják. A kutatók abban bíznak, hogy a kezelés képes lehet regenerálni az öregedő idegsejteket a látóidegben, és így javítani a betegek látását.

A terápia lényege egy módosított vírus, amely speciálisan tervezett géneket juttat a sejtekbe. Ezek a gének elvileg „visszafordítják az öregedéssel összefüggő epigenetikai változásokat”, vagyis olyan sejtszintű folyamatokra hatnak, amelyek az öregedés egyik fontos biológiai lenyomatának számítanak. A kezelés alapját David Sinclair, a Harvard genetikusának korábbi kutatásai adják.

Kísérleteikben azt találták, hogy három gén aktiválása idős vagy glaukómás egerekben részben helyreállíthatta a látást.

A Life Biosciences ugyanakkor igyekezett a lehető legszigorúbb biztonsági korlátokat beépíteni a kezelésbe. Az ER-100 csak akkor aktiválódik, ha a beteg egyszerre doxycyclint is szed. A cég szerint ezzel jobban szabályozható a génterápia működése, és csökkenthető annak kockázata, hogy a sejtek kontrollálatlanul kezdjenek osztódni. 

Nem teljesen veszélytelen

Ez az aggodalom nem pusztán elméleti. A kutatók régóta figyelmeztetnek arra, hogy az úgynevezett Yamanaka-faktorok – amelyek képesek a felnőtt sejteket őssejtszerű állapotba regresszálni – nemcsak jótékony hatással járhatnak. Állatkísérletekben előfordult, hogy a kezelt sejtek kontrollálatlanul kezdtek viselkedni, és daganatszerű elváltozások is kialakultak. Emiatt több szakértő óvatosságra int: szerintük bár a mostani humán vizsgálat fontos előrelépés, ez a technológia még nagyon messze van attól, hogy biztonságos, mindennap használt öregedésgátló kezelés legyen.

A kezdeményezés mögött álló kutatók és befektetők is hangsúlyozzák: a mostani eredmény inkább a látásvesztés egyes formáinak kezelésében hozhat áttörést, nem pedig az emberi öregedés általános visszafordításában.

Ugyanakkor sokan ezt is komoly előrelépésnek tartják. Ha a módszer biztonságosnak és hatékonynak bizonyul, az a későbbi, szélesebb körű regeneratív terápiák előtt is utat nyithat.

A Life Biosciences alapítói között szerepel Sinclair is, aki már az orális, vagyis tablettás változat fejlesztését is kilátásba helyezte. Ez azonban egyelőre távoli terv: a most induló humán vizsgálat még csak annak a kérdésnek a megválaszolására szolgál, hogy a sejtszintű újraprogramozás egyáltalán biztonságosan alkalmazható-e embereknél.

Nagy Andi