„Az SMA-kezelés sikere reményt adhat a betegeknek, a génterápia fejlődik!” – Ma van a ritka betegségek világnapja
A legtöbb ritka betegség genetikai eredetű, de ide tartoznak bizonyos daganatok, autoimmun betegségek, veleszületett fejlődési rendellenességek és fertőző megbetegedések is. Ritka betegségekről beszélgettünk szakértőinkkel, amelyek összességében rengeteg embert érintenek: